Harvinaiseen sairauteen tulossa porkkanan soluissa tehty lääke

Porkkanan solut saattavat pian tuoda helpotusta harvinaiseen sairauteen. Pfizer on mahdollisesti tuomassa markkinoille porkkanan soluissa tehdyn lääkkeen Gaucherin tautiin. Uusi lääke, Taligluseraasi alfa, on ensimmäinen kasviksissa tuotettu korvaushoito elimistössä laajoja muutoksia aiheuttavaan tautiin.

Pfizer ja uuden hoidon kehittänyt Protalix solmivat äskettäin yhteistyösopimuksen Taligluseraasi alfan kehittämisestä ja markkinoinnista. Protalix on jättänyt lääkkeen myyntilupahakemuksen Yhdysvaltain lääkeviranomaiselle FDA:lle. Euroopan komissiolta odotetaan saatavan pian harvinaislääkestatus.

Uudessa lääkkeessä geneettisesti muunnellut porkkanasolut on valjastettu tuottamaan tiettyä elimistön entsyymiä. Gaucherin tautia sairastavilla elimistö ei tuota toimivaa entsyymiä, joten se pitää tuoda elimistöön ulkopuolelta.

- Taligluseraasi alfa on bio-ekvivalentti. Se ei siis ole täsmälleen sama kuin elimistön oma aine. Se on kuitenkin samankaltainen ja hoitaa saman tehtävän elimistössä, sanoo asiantuntijalääkäri Janne Kytö Pfizerilta.

Gaucherin taudin hoidossa nykyään käytettävä lääke tuotetaan kiinanhamsterin munasolujen avulla. Uudessa, porkkanasoluista peräisin olevassa entsyymin tuotannossa ei käytetä lainkaan nisäkkäitä eikä tuotanto ole niin herkkä tuotantokatkoksille.

Gaucherin tauti aiheuttaa esimerkiksi anemiaa, maksan ja pernan suurentumista ja luuston sekä keskushermoston muutoksia. Tauti on harvinainen, mutta alidiagnosoitu Suomessa ja maailmalla. Suomessa kokemukset tämän harvinaisen taudin hoidosta kerätään Oulun yliopistolliseen keskussairaalaan.

Lisätiedot: Asiantuntijalääkäri Janne Kytö, Pfizer Oy: 09 4300 4655

Pfizerin tehtävänä on terveyden ja hyvinvoinnin edistäminen kaikkialla maailmassa. Työhön kuuluu uusien lääkkeiden, hoitomuotojen ja rokotteiden tutkiminen ja kehittäminen sekä yleisten kansantautien että harvinaisten sairauksien hoitoon ja ennaltaehkäisyyn. Pfizerin laajaan valikoimaan kuuluu lääkkeitä sekä ihmisille että eläimille. Lääkkeiden lisäksi Pfizer kehittää uusia terveydenhuollon palveluratkaisuja. Pfizer on lanseerannut myös suuren tavoitteen: haluamme suomalaisista maailman terveimmän kansan vuoteen 2015 mennessä. Otatko haasteen vastaan? www.pfizer.fi, www..terveinkansa.fi