Kuinka Pfizerin ja BioNTechin on mahdollista nopeuttaa COVID-19-rokoteaihion kehittämistä tekemättä kompromisseja turvallisuuden suhteen?

17.09.2020 klo 12.00

Rokotekehitys Pfizer ja BioNTech

Turvallisuus on ohjaava periaate kehittäessämme COVID-19-rokoteaihiota. Mutta maailmanlaajuinen COVID-19-pandemia ei odota, ja rokoteaihiota kehitetään ennätyksellisen nopeasti. Aloitimme vaiheen 2/3 kliinisen teho- ja turvallisuustutkimuksen lupaavimmalla rokotekandidaatillamme jokin aika sitten,  vain noin kolme kuukautta sen jälkeen, kun aloitimme neljällä rokoteaihiolla vaiheen 1/2 turvallisuus- ja immunogeenisuustutkimukset Saksassa ja Yhdysvalloissa. Eteneminen pienten henkilömäärien kliinisistä kokeista laajamittaiseen kliiniseen tutkimukseen on prosessi, joka yleensä vie vuosia, joskus jopa vuosikymmenen.

Yksi syy siihen, että olemme pystyneet tiivistämään testaamiseen kuluvaa aikaa ja säilyttämään samalla korkeat turvallisuusstandardimme, on, että tunnemme yksityiskohtaisesti rokotteiden monimutkaisen ja haastavan tuotekehitysprosessin. Historia osoittaa sen. Jo yli vuosisadan ajan Pfizer on ollut eturintamassa vähentämässä tappavia tartuntatauteja kehittämällä uusia rokotteita ja lääkkeitä. Paraikaa tuhannet kollegamme ympäri maailmaa hyödyntävät asiantuntemustaan vastatakseen tämän päivän ennennäkemättömään terveyshaasteeseen.

Tähän on koottu keskeisiä tekijöitä, joilla pyrimme nopeuttamaan rokotekehitystä tinkimättä kehiteillä olevan rokoteaihion turvallisuudesta.

Aiemmin aloitetun yhteistyön jatkaminen

Aloitimme maaliskuussa COVID-19-rokotteen kehityksen yhteistyössä BioNTechin kanssa, jonka kanssa meillä oli jo olemassa toimiva yhteistyö. BioNTech on saksalainen biotekniikkayritys, joka on kehittänyt edistyksellistä mRNA-teknologiaa. Vuodesta 2018 lähtien olemme tehneet yhteistyötä influenssarokoteaihion kehittämisessä mRNA-teknologialla. "Meillä oli jo käytössämme prosessit, joten pystyimme soveltamaan niitä nopeasti myös COVID-19-rokotteen kehittämiseen", sanoo Phil Dormitzer, Pfizerin virusrokotteista vastaava johtaja.

Optimoimme kliinisiä teho- ja turvallisuustutkimuksia

Vaiheen 1/2 tutkimuksissamme, joissa tutkittiin COVID-19-rokoteaihion turvallisuutta, immunogeenisyyttä ja optimaalista annostasoa, testattiin neljää erilaista rokotekandidaattia. Yleensä prekliinisistä kokeista ihmistutkimuksiin viedään yksi rokotekandidaatti kerrallaan. Neljän ehdokkaan tutkiminen samanaikaisesti auttaa lyhentämään tutkimustulosten keräämiseen ja soveltuvimman kandidaatin valitsemiseen kuluvaa aikaa.

Kehityshankkeeseen kuuluu ulkopuolisia turvallisuusasiantuntijoita

Omien turvallisuusasiantuntijoidemme lisäksi COVID-19-rokotetutkimusta valvoo riippumaton seurantakomitea. Se on ulkopuolinen asiantuntijaryhmä, joka seuraa tarkasti koehenkilöiden turvallisuutta ja rokotteen tehoa ja turvallisuutta tutkimuksen aikana. "Otamme heidän neuvonsa erittäin vakavasti", sanoo Pfizerin rokotteiden tuotekehitysjohtaja Alejandra Gurtman. Nämä ulkopuoliset asiantuntijat voivat antaa suosituksia tutkimuksen muuttamisesta tai lopettamisesta turvallisuussyistä.

Yhteistyö on ennennäkemätöntä

Ympäri maailmaa tutkijat käyttävät kaikkia käytettävissään olevia resursseja rokotteiden kehittämiseksi. Työtä tehdään tiiviissä yhteistyössä akateemisten ja teollisuuden asiantuntijoiden kanssa. Esimerkkinä tästä on serologisiin määrityksiin liittyvän tiedon ja asiantuntemuksen jakaminen. Nämä verestä tehtävät määritykset verikoemääritykset ovat kriittisiä rokotuksen aikaansaaman immuunivasteen mittaamiseksi. Ulkopuolisten asiantuntijoiden kanssa tehtävän tiivin yhteistyön ansiosta tutkijat pystyivät tekemään SARS-CoV-2-taudin serologisia testejä, joista osa on tehtävä erityislaboratorioissa.

Teemme tiivistä yhteistyötä lääkeviranomaisten kanssa

Tavanomaisesti lääkekehitysprojekteissa rekisteröintiä varten tarvittavien tietopakettien valmistelu lääkeviranomaisille ja viranomaiskäsittely on tyypillisesti kuukausia vievä vaihe. Myös viranomaiset uurastavat sitoutuneesti COVID-19-pandemian nitistämiseksi. He reagoivat saamiinsa tutkimustietoihin hyvin nopeasti, usein reaaliajassa, ja siten osaltaan auttavat kliinisen tutkimuksen mahdollisimman nopeaa edistymistä.

Hyödynnämme laajaa kokemustamme, historiaamme ja resurssejamme

Meillä on pitkä kokemus rokotteiden kehittämisestä, mukaan lukien laaja kokemus suurista vaiheen 3 kliinisistä tutkimuksista, tiiviistä yhteistyöstä viranomaisten kanssa ja tuotannon laajentamisesta pienistä tutkimuseristä suuriin tuontantoeriin. "Uusien lääkkeiden ja rokotteiden kehittäminen ja tuotanto on päätehtävämme", Dormitzer sanoo. "Meillä on kaikki tarvittavat resurssit suurten tutkimusten tekemiseen ja suurten rokote- ja lääkemäärien valmistamiseen." Esimerkiksi kun nyt olemme päässeet vaiheen 2/3 tutkimukseen, voimme kääntyä sen tutkimuskeskusten verkoston puoleen, jonka kanssa olemme aiemminkin tehneet yhteistyötä, ja siten saada nopeasti vapaaehtoisia koehenkilöitä tutkimuksiin.

Kliininen vaiheen 2/3 tutkimus 

Viimeisessä vaiheessa on tarkoituksena rokottaa lähes 30 000 koehenkilöä ja selvittää rokottekandidaatin teho ja varmistaa turvallisuus. Koehenkilöitä seurataan rokotuksen jälkeen turvallisuuden arvioimiseksi. Koehenkilömäärä on sama, jonka FDA (Food and Drug Administration, Yhdysvaltojen lääkeviranomainen) yleensä edellyttää, jotta mahdollinen rokote voi saada luvan laajempaan käyttöön kuin vain hätäkäyttöön. Tutkijat selvittävät, suojaako rokote koehenkilöitä COVID-19-taudilta. "Meillä on suuri turvallisuustietokanta ja käytämme tehon arviointiin tiukkaa tilastotieteellistä määritystä", Dormitzer sanoo. "Oletuksemme on, että myöhemmin syksyllä meillä voisi olla riittävästi tietoa, toimiiko rokotekandidaatti vai ei", hän lisää.