Potilaat kumppaneina uusien lääkkeiden kehittämisessä

15.06.2021 klo 12.00

Potilaat kumppaneina

Uusien teknologioiden avulla tutkijat voivat kuunnella tarkemmin kliinisiin lääketutkimuksiin osallistuvia tutkimuspotilaita, jotka voivat kertoa oireistaan ja tilanteestaan esimerkiksi mobiilisovellusten ja tablettien kautta. Suuntauksena on painottaa aiempaa enemmän potilaan ilmoittamia tuloksia, ja potilaat voivat osallistua aiempaa aktiivisemmin myös hoidon tehon arviointiin.

Kliinisten lääketutkimusten katsotaan alkaneen vuonna 1747, jolloin raportoitiin ensimmäisestä kontrolloidusta kliinisestä tutkimuksesta. Skotlantilainen kirurgi James Lind tutki, miten appelsiinien ja sitruunoiden syöminen voi parantaa merimiesten keripukkia. Jo tuosta tutkimuksesta asti potilaat ovat olleet tärkeässä roolissa lääketieteellisessä tutkimuksessa sekä uusia hoitomuotoja kehitettäessä.

Suurimmaksi osaksi potilaat ovat kuitenkin olleet kliinisissä lääketutkimuksissa pikemminkin tutkimushenkilöitä kuin aktiivisia osallistujia. Lääkärit keräävät potilastiedot verikokeiden ja muiden diagnostisten välineiden avulla ja tallentavat ilmoitukset havaituista oireista.

Viime vuosina potilaan palautetta on kuitenkin alettu huomioida entistä enemmän kliinisessä lääketutkimuksessa. Koehenkilöt ovat usein halukkaita kertomaan oireistaan sekä fyysisestä ja emotionaalisesta tilastaan ja heille on tärkeää voida osallistua aktiivisemmin uusien hoitojen etsimiseen. Koehenkilöiden raportoimat tiedot täydentävät perinteistä objektiivista tiedonkeruuta.

Potilaan raportoimat tulokset (patient-reported outcomes, PRO) on yläkäsite, jota käytetään kuvaamaan potilaan suoraan ilmoittamia kokemuksia, ovatpa ne sivuvaikutuksiin (esimerkiksi kipu ja pahoinvointi) tai päivittäiseen toimintaan ja elämänlaatuun liittyvää tietoa. Tämä on osa laajempaa terveydenhuollon muutosta kohti entistä potilaskeskeisempää hoitoa. Myös teknologian kehitys tukee tätä muutosta, sillä potilaat voivat raportoida tuntemuksistaan pilvipalveluiden, mobiilisovellusten ja tablettien avulla myös silloin, kun he eivät ole vastaanotolla.

Kroonista tautia sairastavien äänet kuuluviin

Potilaan raportoimien tulosten hyödyntäminen on vakiintumassa osaksi kroonisten sairauksien kliinistä lääketutkimusta. Kroonisissa sairauksissa kehitettävä hoito ei välttämättä johda parantumiseen, mutta se parantaa sairastavan elämänlaatua.

Perinteisesti potilaat ilmoittavat oireista lääkärikäynnin aikana ja luottavat muistiinsa. Joissakin tulehduksellisissa sairauksissa kivut ja väsymysjaksot saattavat kuitenkin alkaa äkkiarvaamatta ja usein kauan ennen kuin potilaalla on aika lääkärin vastaanotolle. Se, että potilas voi ilmoittaa oireistaan "juuri nyt" esimerkiksi mobiililaitteen avulla antaa mahdollisuuden tarkempaan ja laajempaan tietoon.

Potilaan raportoimia tuloksia voidaan käyttää myös myyntiluvan saaneen lääkkeen valmisteyhteenvedossa. Lääkettä käyttäville potilaille tämä antaa tarkempaa tietoa lääkkeen mahdollisista sivuvaikutuksista ja hoidon aikana odotettavissa olevista asioista.

Teknologian hyödyntäminen ja potilaan ilmoittamat tiedot osana syöpähoitoja

Vuonna 2017 International Journal of Radiation Biology, Oncology, Physics  -julkaisun tekemän selvityksen mukaan syöpäpotilaat ovat usein halukkaita raportoimaan hoitonsa tuloksista.[1] "Kliinisiin tutkimuksiin osallistuvat potilaat ovat valmiita antamaan tietoa siitä, millaiseksi he tuntevat olonsa, ja he arvostavat mahdollisuutta saada nämä tiedot osaksi tutkimusta", toteaa johtava tutkija Ethan Basch Pohjois-Carolinan yliopiston syöpäkeskuksesta.

Kliinisissä lääketutkimuksissa ollaankin siirtymässä kohti uutta aikakautta, jossa potilaiden ilmoittamia tietoja hyödynnetään tiedonkeruussa enenevässä määrin ja pyritään kehittämään yhä henkilökohtaisempia hoitomuotoja.

 

Lähde

1 Basch et al. Feasibility of Patient Reporting of Symptomatic Adverse Events via the Patient-Reported Outcomes Version of the Common Terminology Criteria for Adverse Events (PRO-CTCAE) in a Chemoradiotherapy Cooperative Group Multicenter Clinical Trial. International Journal of Radiation Oncology*Biology*Physics. Volume 98, Issue 2, 1 June 2017, Pages 409-418. https://doi.org/10.1016/j.ijrobp.2017.02.002 

 

Muokattu Pfizerin artikkelista: Patients as Partners in Developing New Medicines