Uuden lääkkeen kehittäminen vie keskimäärin yli 10 vuotta. Lääkekehitys sisältää useita vaiheita, ja epäonnistumisen riski on merkittävä. Lääkkeen kehittämiseen osallistuu satoja tutkijoita ja tuhansia potilaita ympäri maailmaa.

Uuden lääkkeen kehittäminen lähtee aina liikkeelle lääketieteellisestä tarpeesta. Vain noin kolmasosaan kaikkiaan 30 000 tunnetusta sairaudesta on olemassa tehokasta hoitoa.

Tulevaisuudessa uuden lääkkeen kehitysprosessi saattaa olla nopeampi kuin nykyään. Lääkekehitystä tehdään yhä useammin lääketeollisuuden ja akateemisen tutkimuksen välisenä yhteistyönä. Se avaa mielenkiintoisia näkymiä tulevaisuuteen ja lääkekehityksen nopeuttamiseen.

Katso video: Miten lääkkeitä ja rokotteita kehitetään

Uuden lääkkeen kehittäminen vie keskimäärin yli 10 vuotta. Lääkekehitys sisältää useita vaiheita, ja epäonnistumisen riski on merkittävä. Lääkkeen kehittämiseen osallistuu satoja tutkijoita ja tuhansia potilaita ympäri maailmaa.

Uuden lääkkeen kehittäminen lähtee aina liikkeelle lääketieteellisestä tarpeesta. Vain noin kolmasosaan kaikkiaan 30 000 tunnetusta sairaudesta on olemassa tehokasta hoitoa.

Tulevaisuudessa uuden lääkkeen kehitysprosessi saattaa olla nopeampi kuin nykyään. Lääkekehitystä tehdään yhä useammin lääketeollisuuden ja akateemisen tutkimuksen välisenä yhteistyönä. Se avaa mielenkiintoisia näkymiä tulevaisuuteen ja lääkekehityksen nopeuttamiseen.
 

Lääkekehityksessä on useita vaiheita

Lääkekehitys alkaa tutkimuskohteen valitsemisesta. Sen jälkeen ihmiskehosta pyritään löytämään proteiini, jolla on keskeinen tehtävä kyseisen sairauden tai oireiden syntymisessä. Tähän proteiiniin pyritään vaikuttamaan lääkeainemolekyylillä.

Tuhansien lääkeainemolekyylien joukosta seulotaan muutamia jatkokehitykseen sopivia molekyylejä, jotka alustavien havaintojen perusteella toimivat halutulla tavalla. Lopulta vain yhtä näistä lähdetään kehittämään valmiiksi lääkkeeksi. Tämä valittu molekyyli tekee ihmiskehon proteiinille sitä, mitä alun perin toivottiin.
 

Lääkeaine patentoidaan varhain

Usein lääkeaineet patentoidaan jo kehityksen varhaisessa vaiheessa. Jatkotutkimuksissa lääkeainemolekyylejä muokataan ja testataan, jotta lääkkeestä saadaan mahdollisimman tehokas ja hyvin siedetty.

Alun ideasta ja laboratoriotutkimuksista on vielä pitkä matka siihen, että valmis lääke on potilaiden saatavilla. Lääkevalmisteen muoto formuloidaan esimerkiksi tabletiksi tai kapseliksi, sen säilyvyyttä tutkitaan sekä suunnitellaan pakkausmuoto. Lisäksi on arvioitava lääkkeen yhteensopivuutta muiden lääkeaineiden kanssa.
 

Ihmisillä lääkettä tutkitaan kolmessa vaiheessa

Lääkkeen kliiniset eli ihmisillä tehtävät tutkimukset koostuvat kolmesta vaiheesta eli faasista.
 

Faasi I

Kun laboratoriotesteillä ja eläinkokeilla on varmistettu, että tutkittava lääkeaine on riittävän turvallinen ihmisille, voidaan aloittaa ensimmäiset ihmiskokeet. Tässä vaiheessa lääkettä on jo tutkittu useamman vuoden ajan. Ihmiskokeisiin tarvitaan aina viranomaisen lupa.

Aluksi lääkettä testataan muutamalla kymmenellä terveellä ja vapaaehtoisella koehenkilöllä. Vain syöpälääkkeitä testataan jo heti alkuvaiheessa potilailla.

Testeillä tutkitaan lääkkeen käyttäytymistä kehossa ja varmistetaan sen turvallisuus. Tutkimukset aloitetaan hyvin pienellä lääkeannoksella, jota lisätään kokoajan.
 

Faasi II

Seuraavassa vaiheessa lääkettä voidaan alkaa testata varsinaisilla potilailla, jotta saadaan käsitystä sen tavoitellusta tehosta. Tässä vaiheessa koehenkilöitä on usein muutamia satoja.

Faasin II aikana määritetään myös lääkkeen annostelu. Samalla kerätään lisää tietoa sen turvallisuudesta.
 

Faasi III

Kolmannessa vaiheessa lääkettä testataan laajemmin jopa tuhansilla potilailla ympäri maailmaa. Näin saadaan kattavampaa näyttöä sen tehosta ja turvallisuudesta.

Kolmannen vaiheen tutkimusten tavoitteena on osoittaa lääkkeen teho ja turvallisuus tilastollisesti merkittävällä tavalla.

Jos tutkimukset onnistuvat ja lääke osoittautuu vertailuhoitoa merkittävästi tehokkammaksi ja/tai turvallisemmaksi, lääkkeelle voidaan hakea myyntilupaa lääkeviranomaisilta.
 

Lääkkeen myyntilupa ja korvattavuus

Uuden lääkkeen myyntiluvan hakemiseen kuluu Euroopassa noin vuosi. Myyntiluvan uusille valmisteille myöntää Euroopassa keskitetysti Euroopan lääkevirasto (EMA)

Jotta potilas saa lääkkeestä korvattavuuden Suomessa, tulee lääkeyrityksen hakea lääkkeelle korvattavuutta Lääkkeiden hintalautakunnalta (Hila). Hintalautakunta päättää lääkkeen hinnan ja korvattavuuden.
 

Lääkkeen siedettävyyttä seurataan jatkuvasti

Lääkkeen tutkimustyö ei lopu siihen, että lääke saadaan markkinoille. Lääkeyritykset ja viranomaiset keräävät jatkuvasti tietoa lääkkeiden hyödyistä ja haitoista. Suomessa haitoista raportoidaan lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus  Fimeaan.

Lääkkeen pakkausselosteeseen kirjataan ylös lääketutkimusten aikana potilailla ilmenneet haitat. Listaa täydennetään jatkuvasti, kun lääke on markkinoilla ja miljoonien ihmisten käytössä. Silloin saadaan uutta tietoa lääkkeestä ja sen käytöstä.

Patentti antaa yksinoikeuden määräajaksi

Uudella lääkkeellä on patenttisuoja. Lääkekeksintöjen patenttisuoja on voimassa enintään 20 vuotta ja tästä ajasta iso osa kuluu kehitysvaiheeseen. Patenttisuojan rauettua myös muut lääkevalmistajat voivat alkaa tuottaa lääkkeestä omia rinnakkaisvalmisteitaan.
 

Lyhyesti: Uuden lääkkeen kehittäminen alusta loppuun

1. Löydetään sairauden tai oireen syntyyn vaikuttava keskeinen mekanismi
2. Suunnitellaan tähän vaikutuskohteeseen vaikuttavia lääkeainemolekyylejä
3. Lääkeaihiota testataan laboratoriossa
4. Jatkokehitykseen valitun lääkeaineen turvallisuutta tutkitaan koe-eläimillä
5. Aloitetaan kliiniset tutkimukset pienellä joukolla koehenkilöitä
6. Lääkkeen annostelua ja turvallisuutta sekä alustavaa tehoa tutkitaan potilailla
7. Lääkkeen tehoa ja turvallisuutta tutkitaan riittävän suurella määrällä potilaita
8. Lääkkeelle haetaan myyntilupaa
9. Lääkkeelle haetaan korvattavuus 
10. Lääke saadaan markkinoille ja sen tehoa ja turvallisuutta seurataan

Pfizer on sitoutunut kohtelemaan eläimiä inhimillisesti tutkimustyön kaikissa vaiheissa

Biolääketieteellisen tutkimuksen, kehityksen ja lääkerekisteröinnin yksi osa on laboratoriotestaus eläimillä. Monia tutkimusvaiheita tehdään jo tekniikoilla, joissa ei käytetä eläimiä.

Nykytiedon ja viranomaisvaatimusten mukaan eläinkokeita kuitenkin vaaditaan, jotta voimme kehittää elämää pelastavia lääkehoitoja.

Pfizer on sitoutunut kohtelemaan eläimiä inhimillisesti kaikissa tutkimustyön vaiheissa. Jokaista tutkimusta aloitettaessa käydään läpi eettinen arviointi koe-eläinten käytöstä ja mahdollisista vaihtoehtoisista tieteellisistä menetelmistä.

Pfizer kehittää jatkuvasti vaihtoehtoisia tutkimusmenetelmiä yhteistyössä teollisuuden ja muiden toimijoiden kanssa vähentääksemme koe-eläinten käyttöä tutkimuksissa.

Pfizer ei tee eläinkokeita Suomessa.

Katso video: Kliinisestä tutkimuksesta