Lääketutkimuksiin osallistuminen tarjoaa potilaille pääsyn uusimman hoidon piiriin, tiiviin hoitosuhteen ja mahdollisuuden auttaa muita. Ilman tutkimuksiin osallistuvia potilaita lääkkeiden kehittäminen olisi mahdotonta.

On tavallista, että uuden lääkkeen kehittäminen kestää yli kymmenen vuotta. Prosessi lähtee liikkeelle lääketieteellisen tarpeen tunnistamisesta ja päättyy parhaassa tapauksessa siihen, että kehitetty lääke saa myyntiluvan.

Markkinoilla olevien lääkkeiden vaikutuksia ja turvallisuutta seurataan jatkuvasti, mutta jo ennen kuin ne päätyvät potilaalle, niitä on tutkittu laajasti kliinisissä lääketutkimuksissa.  Lääketutkimukset eivät olisikaan mahdollisia ilman niihin osallistuvia vapaaehtoisia.
 

Lääketutkimuksessa on useita vaiheita 

Kliiniseen  lääketutkimukseen kuuluu kaikkiaan neljä vaihetta eli faasia, joista ensimmäiset kolme tehdään ennen myyntiluvan hakemista.

Ensimmäisessä faasissa lääkkeen turvallisuutta tutkitaan muutamilla terveillä koehenkilöllä. Poikkeuksen tähän muodostavat syöpälääkkeet, joita testataan heti alussa potilailla.[1]

Toisessa ja kolmannessa faasissa lääkettä tutkitaan pelkästään potilailla. Toisen faasin aikana määritellään lääkkeen annostelu ja saadaan lisää tietoa sen turvallisuudesta. Kolmannessa faasissa lääkkeen teho ja turvallisuus pyritään osoittamaan tilastollisesti merkitsevällä tavalla, ja siksi tutkimuslääkettä yleensä verrataan standardihoidon lääkitykseen. Tällöin tutkittavien potilaiden joukon pitää olla tarpeeksi iso ja kattava, jopa tuhansia potilaita.[1] Potilaiden riittävä määrä määritellään tilastotieteen avulla jokaiselle tutkimukselle ja tutkimusvaiheelle erikseen[2]. Neljännen faasin tutkimus tehdään myyntiluvan myöntämisen jälkeen, ja siinä seurataan tyypillisesti lääkkeen tehoa ja turvallisuutta[3].

Uuden lääkkeen kehittäminen vie vuosia alkaen lääketieteellisen tarpeen tunnistamisesta ja päättyen parhaassa tapauksessa myyntilupaan.

Suomessa ja Euroopassa lääketutkimuksia säätelee tiukka lainsäädäntö. Lainsäädännön ja tutkimusprotokollan noudattamista valvoo Fimea[4], ja lääketutkimusten eettisyyttä arvioivat alueelliset eettiset toimikunnat[5]. Lainsäädännön lisäksi tutkimuksissa noudatetaan kansainvälisesti hyväksyttyjä eettisiä normeja. Tämä tarkoittaa myös esimerkiksi sitä, että mikäli potilaiden havaitaan hyötyvän hoidosta, lääkehoitoa jatketaan, kunnes lääke saa myyntiluvan.
 

Lääketutkimukseen osallistumalla potilas pääsee uusimman hoidon piiriin

Lääketutkimukseen  osallistuessaan potilas pääsee osaksi lääketieteen kehitystä. 

Faasin 1–3 tutkimuksissa potilaat pääsevät usein alan uusimman lääkehoidon piiriin[6]. Joskus tutkimuslääkitys voi osoittautua erittäin tehokkaaksi ja mullistaa aiemman hoitokäytännön. 

Koska lääketutkimusten lääkehoidot ovat vielä tutkimusvaiheessa,  tutkimusasetelma ja potilaan hoito pyritään rakentamaan sairauden sen hetkinen hoitokäytäntö huomioiden. Näin potilas saa aina vähintään standardihoitoa sairauteensa.

Joissain tapauksissa tehokasta standardihoitoa ei ole olemassa. Esimerkiksi syöpähoitojen kohdalla tutkimuksiin voi osallistua potilaita, joille kaikki hoitokäytännön mukaiset lääkevaihtoehdot on jo kokeiltu.

Lääketutkimuksissa potilaat pääsevät usein alan uusimman lääkehoidon piiriin.

Lääketutkimukseen osallistuvia potilaita seurataan tarkasti

Potilaat  osallistuvat lääketutkimuksiin vapaaehtoisesti. Tutkimuksen alussa he allekirjoittavat suostumuksen, jossa sitoutuvat tutkimukseen ja sen vaatimaan seurantaan. Tutkimusten piirissä annettava hoito ja lääkkeet ovat potilaalle ilmaisia, eikä potilaille makseta palkkiota tutkimuksiin osallistumisesta, mutta esimerkiksi tutkimuskäynneistä aiheutuvat matkakulut voidaan korvata. Potilas voi halutessaan keskeyttää tutkimukseen osallistumisen missä vaiheessa tahansa. 

Uuden hoidon lisäksi potilaiden vointia seurataan tutkimuksissa erittäin tarkasti, jotta lääkkeen vaikutuksista saataisiin mahdollisimman yksityiskohtaista ja ajantasaista tietoa. Tämän myötä potilaat saavat tavallista hoitoa laajemmin tietoa omasta terveydentilastaan esimerkiksi taajaan toistuvien verikokeiden ja kuvantamisten kautta. He myös tapaavat hoitavaa lääkäriään tavallista hoitosuhdetta useammin.

Monet tutkimuksiin osallistuvat potilaat kokevatkin koko tutkimuksen ajan samana pysyvän kiinteän hoitosuhteen tuovan turvaa oman sairautensa suhteen.

Potilaat osallistuvat lääketutkimuksiin aina vapaaehtoisesti, ja voivat jättäytyä pois tutkimuksesta missä vaiheessa tahansa. Tutkimusten piirissä annettava hoito ja lääkkeet ovat potilaalle ilmaisia.

Potilaan omat kokemukset ovat tärkeitä

Potilaan  lääketieteellisen seurannan lisäksi lääketutkimuksissa nousee nykyään yhä enemmän keskiöön myös potilaan oma kokemus hoidon vaikutuksista ja omasta voinnistaan. Potilaita ja heitä edustavia potilasjärjestöjä pyritään ottamaan mukaan jo tutkimuksen suunnitteluun.

Tutkimuksen aikana potilaat pitävät usein digitaalista hoitopäiväkirjaa, johon he kirjaavat sanallisesti havaintojaan omasta voinnistaan ja mahdollisista oireistaan. Lisäksi heitä pyydetään usein arvioimaan kokemiaan oireita, kuten kutinaa tai kipua, esimerkiksi numeroasteikolla. Myös tähän käytetään yhä useammin digitaalisia sovelluksia, jolloin potilasta hoitava lääkäri ja tutkimushoitajat voivat seurata potilaan vointia lähes reaaliajassa.

Lääketieteessä kartoitetaan parhaillaan myös mahdollisuuksia valjastaa erilaisia digitaalisia seurantateknologioita tutkimuskäyttöön. Teknologian avulla voitaisiin seurata esimerkiksi potilaan unenlaatua tai muita eri sensorein kehosta mitattavia asioita etänä ilman, että potilaan tarvitsisi itse tarkkailla niitä. Näin kerätyt tiedot potilaan voinnista ovat myös objektiivisempia kuin pelkkä potilaan oma arvio.

Lääketutkimuksen myötä eri sairauksien hoidossa voidaan saavuttaa läpimurtoja, joista hyötyvät ennen kaikkea potilaat ja yhteiskunta. 
Jokaisen tutkimukseen osallistuvan, motivoituneen potilaan panos on tärkeä. Jokaisesta tutkimuksesta kertynyt tieto on äärimmäisen arvokasta – tutkimuksen lopputuloksesta riippumatta. Tutkimuspotilailta kerätään ainutlaatuista tietoa, joka on elintärkeää tulevaisuuden paremmalle lääkehoidolle. 
 

Kliinisen lääketutkimuksen roolit[6,7,8]

Toimeksiantaja

• Vastaa tutkimuksen aloittamisesta, johtamisesta sekä rahoituksesta.

• Suomessa yleensä lääkeyhtiö, mutta toisinaan myös tutkijayhteisö, yliopisto tai yliopistosairaala.

• Ei osallistu itse tutkimuspotilaiden seurantaan ja hoitoon. 

• Käyttää tulosten arvioinnissa riippumatonta tutkimustiedon arviointikomiteaa.

CRO-yritys

• Contract Research Organisation eli tutkimuspalveluyritys

• Huolehtii toimeksiantajan puolesta esimerkiksi tutkimuksen monitoroinnista.

Kliininen tutkimusyksikkö

• Terveydenhuollon hoitoyksikkö, jossa tutkimus toteutetaan ja jossa tutkijalääkärit ja tutkimushoitajat työskentelevät.

Päätutkija

• Tutkimuksesta vastaava lääkäri, jonka lisäksi tutkimuksen käytännön potilastyöhön osallistuu usein muita lääkäreitä.

Muu tutkimushenkilöstö

• Tutkimuksen käytännön potilastyöhön osallistuu myös tutkimushoitajia, sairaanhoitajia ja muuta terveydenhuollon henkilöstöä.

Riippumaton seurantakomitea

• Data Monitoring Committee, DMC (tai riippumaton seurantalautakunta, Data and Safety Monitoring Board  DSMB)

• Riippumaton asiantuntijaryhmä, joka seuraa potilaan turvallisuutta ja hoidon tehoa koskevia tietoja kliinisen tutkimuksen ollessa käynnissä.

Artikkelia varten on haastateltu tutkimushoitaja Hanna Kairimoa Terveystalolta ja tutkija Katriina Peltolaa HUS:ista.
 

Lähteet:

1. Näin syntyy uusi lääke. Pfizer.fi. https://www.pfizer.fi/tutkimus/nain-syntyy-uusi-laake. Vierailtu 1.4.2021.  
2. Tuominen J, Korhonen P. Tutkimuksen suunnittelu ratkaisee, mitä tuloksista voidaan päätellä. Duodecim 2006;122(8):967-76. 
3. Salonen R. Lääkekehitys eilen, tänään ja huomenna. Sic! 4/2014:7-11.  
4. Valvonta. Fimea. https://www.fimea.fi/valvonta. Vierailtu 1.4.2021.  
5. Laki lääketieteellisestä tutkimuksesta, 4. luku Eettiset toimikunnat. Finlex. https://www.finlex.fi/fi/laki/ajantasa/1999/19990488#L4. Vierailtu 1.4.2021. 
6. Joensuu H. Miksi kliinistä lääketutkimusta on tarpeen tehdä myös Suomessa? Duodecim 2017;133(6):580-1. 
7. Laki lääketieteellisestä tutkimuksesta, 2 §. Finlex. https://www.finlex.fi/fi/laki/ajantasa/1999/19990488. Vierailtu 1.4.2021.
8. Toimeksiantaja. Turku CRC. http://www.turkucrc.fi/luvat_ja_ohjeet/terveystieteellista_tutkimusta_ohjaavat_lait_ja_periaatteet/laki_laaketieteellisesta_tutkimuksesta/toimeksiantaja. Vierailtu 1.4.2021.